“基因編輯治療先天性失明”等3則

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基因編輯治療先天性失明

哈佛醫(yī)學(xué)院附屬麻省眼耳科（Mass Eye and Ear）醫(yī)院團(tuán)隊，于近日完成了基于CRISPR-Cas9系統(tǒng)的基因編輯治療先天性黑矇癥（LCA）的臨床試驗。研究采用AAV病毒作為載體，攜帶基因編輯系統(tǒng)注射入患者視網(wǎng)膜，精準(zhǔn)修復(fù)CEP290 突變。首批入組的14名患者中，術(shù)后6個月有11人視力明顯改善，部分兒童表現(xiàn)尤為突出，部分患者夜盲癥狀緩解、視野擴(kuò)大，生活質(zhì)量顯著提升。（剩余687字）