神經(jīng)系統(tǒng)罕見病的孤兒藥治療進展

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【摘 要】罕見病是一類患病率低、病因不明、癥狀嚴(yán)重、治療效果差的疾病。用于預(yù)防、治療和診斷罕見病的藥品常被稱為孤兒藥。因罕見病患病人數(shù)少和企業(yè)研發(fā)資金有限等問題，導(dǎo)致其藥品種類稀缺，價格常年居高不下。但近年隨著公眾對罕見疾病的認(rèn)識不斷提高，激勵性政策的出臺及研究投入的增加，孤兒藥的研發(fā)進展迅速，其中腫瘤、兒科和神經(jīng)系統(tǒng)疾病的孤兒藥所占比例明顯增加。（剩余11809字）